Physician Request for an Individual Patient IND under Expanded Access for Non-emergency or Emergency Use
When a physician would like to submit an Investigational New Drug application (IND) to obtain an unapproved drug for an individual patient, he or she should first ensure that the manufacturer of the unapproved drug is willing to provide the drug.
http://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/HowDrugs...

At the meeting of the Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) on the afternoon of December 14, 2000 we will discuss single patient use of investigational cancer drugs, also called single patient INDs (Investigational New Drug Application), special exception use and sometimes referred to outside of FDA as compassionate use. Single patient use generally refers to treatment use of an investigational drug for an individual patient that is not part of the overall development. Single patient use may be requested by a commercial sponsor under an existing IND or by a physician-investigator under a new IND.
http://www.fda.gov/ohrms/dockets/ac/01/briefing/3757b1.html

In German papers one often finds individual treatment attempt for Einzelheilversuch, but not in English publications.
e.g.
EN:
However, following an individual treatment attempt, this patient was treated with a four-agent combination of drugs with antiangiogenetic potential as well as low-dose cyclic chemotherapy. This approach resulted in a sustained disease stabilization followed by extensive surgical resection of the metastases. We therefore would like to highlight this treatment approach in unresectable growing teratoma and would like to stimulate further research and collaboration to come to an optimized treatment suggestion for this group of poor prognostic patients.

GE:
Wir behandelten im Sinne eines individuellen Heilversuchs mit einer antiangiogenetisch wirksamen Medikamentenkombination. Die Behandlung führte zu einer Stabilisierung der Erkrankung mit Wachstumsstopp. Der Patient konnte erfolgreich operiert werden. Wir möchten daher diese Therapie für Patienten mit nicht resezierbaren teratomatösen Keimzelltumoren in die Diskussion bringen. Eine intensive Erforschung dieser Entität auf der Grundlage nationaler und internationaler Kooperationen ist sinnvoll um langfristig optimierte Behandlungsempfehlungen geben zu können.
https://www.thieme-connect.com/ejournals/abstract/10.1055/s-...

... "Wenn es in Deutschland keine zugelassene Therapie für eine Krankheit gibt, darf im Ausnahmefall für einzelne Patienten eine Arznei aus einem Land, in dem sie zugelassen ist, importiert werden."
Ein solcher Einzelheilversuch wäre also auch bei Alina mit Lonafarnib möglich, auch wenn das Medikament in den USAnur für Krebs zugelassen ist und gegen Progerie abseits der zugelassenen
Indikation, also off label, verabreicht wird.
https://www.uni-muenster.de/imperia/md/content/wwu/journalis...